L’expérience, qui débute ce mois-ci en Chine, n’est rien de moins qu’un des jalons de l’histoire de la médecine. Les scientifiques souhaitent utiliser les « ciseaux génétiques » CRISPR/Cas9 pour modifier génétiquement les cellules humaines.
Qu’est-ce que CRISPR/Cas9 ?
CRISPR/Cas9 est une méthode permettant de couper et de modifier spécifiquement l’ADN. La protéine Cas9 utilisée contient une séquence d’ARN qui peut se lier aux séquences d’ADN correspondantes puis les éliminer. Les chercheurs peuvent désormais faire varier cette séquence d’ARN à leur guise, afin de déterminer à quel moment un brin d’ADN est coupé. Des gènes complets peuvent également être échangés, de manière relativement efficace et peu coûteuse par rapport aux méthodes précédentes.
N’est-ce pas dangereux ?
Potentiellement oui, car il serait également possible de réaliser des modifications génétiques transmissibles. De nombreux scientifiques craignent que les préoccupations éthiques soient négligées en raison d’un développement rapide. En avril de l’année dernière, des scientifiques chinois ont modifié les gènes d’embryons humains (mais non viables), sans grand succès. Néanmoins, la technologie pourrait à un moment donné être si avancée que, par exemple, les maladies héréditaires pourraient être définitivement supprimées du génome et ne seraient pas transmises aux enfants et petits-enfants.
La possibilité de modifier le matériel génétique ouvre naturellement la voie à une variété de jeux de réflexion. Un jour, il sera peut-être possible de doter les individus de caractéristiques positives souhaitables, à condition que la séquence génétique qui les déclenche soit connue. D’innombrables dilemmes éthiques se posent ici. Où tracez-vous la frontière entre prévention et amélioration ? Comment gérer les maladies héréditaires qui affectent la vie du porteur mais ne raccourcissent pas sa vie, comme la petite taille ? Les inventeurs de CRISPR se sont prononcés contre la poursuite des recherches sur les embryons humains jusqu’à ce que ces questions éthiques soient résolues : « Les personnes génétiquement modifiées n’existent pas encore, mais elles ne relèvent plus de la science-fiction », prévient Jennifer Doudna lors d’une conférence TED.
Que se passe-t-il dans cette expérience ?
L’équipe dirigée par l’oncologue Lu You (Université du Sichuan) souhaite traiter des patients atteints d’un cancer du poumon déjà propagé. La chimiothérapie et la radiothérapie ainsi que d’autres formes de traitement ont échoué pour tous les participants.
L’équipe de Lu You souhaite extraire les cellules immunitaires (cellules T) du sang de ces patients et les modifier grâce à CRISPR/Cas9. Le gène d’une molécule appelée PD-1 doit être supprimé. PD-1 est un récepteur situé à la surface des cellules T. De nombreuses tumeurs produisent une substance qui utilise ces récepteurs pour rendre les cellules T inactives. Les cellules T génétiquement modifiées seront ensuite multipliées en laboratoire et finalement réinjectées dans le sang du patient.
L’objectif est d’amener les lymphocytes T à attaquer les cellules cancéreuses et à détruire le cancer. Dans le pire des cas, les lymphocytes T attaquent également d’autres cellules et une réaction auto-immune sévère se produit. Cependant, les influences sur la progéniture sont exclues car les changements n’affectent pas la lignée germinale.
